L’alto prezzo dei farmaci per l’epatite C

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Il prezzo astronomico dei nuovi farmaci per l’epatite C è stato scioccante, e certamente sconcertante per coloro che potrebbero trovarsi di fronte a una co-paga tascabile o, peggio, a una copertura negata. Questo pone l’ovvia domanda: perché questi farmaci salvavita sono così costosi? È importante sottolineare in anticipo che questi farmacisalvano vite.

Evitano il cancro del fegato, evitano la progressione della cirrosi e possono evitare la morte o il trapianto di fegato.

Iniziamo dall’inizio e tracciamo il nostro percorso fino a questo momento. Nel 2010, l’interferone e la ribavirina sono stati lo standard di trattamento per l’epatite C. Per il ceppo più comune (genotipo 1), il tasso di successo era intorno al 50% e anche questo si è verificato a un costo abbastanza consistente in termini di eventi avversi, durata del trattamento (6-12 mesi) e cartellino del prezzo ($ 50.000- $ 70.000) considerando il monitoraggio approfondito delle analisi del sangue e le visite d’ufficio richieste al momento.

Nel 2011 è stata approvata la prima ondata di agenti antivirali ad azione diretta (DAA) (telaprevir e boceprevir), che hanno migliorato il successo al 70 percento ma hanno anche dovuto essere somministrati in associazione con interferone e ribavirina. Gli effetti collaterali aggiunti di questi farmaci hanno limitato l’entusiasmo nonostante il più alto tasso di successo e costi più elevati.

I pazienti desideravano una terapia priva di effetti collaterali dell’interferone, di breve durata e con un alto tasso di guarigione.

A partire dal 2016, molti agenti ancora più recenti sono stati approvati dalla FDA con percentuali di successo che spesso si avvicinano al 90 per cento guarito o superiore con pochi effetti collaterali. Nel 2013 è arrivato il primo di questi nuovi agenti (sofosbuvir [Sovaldi] e simeprevir [Olysio]).

Il prezzo da pagare per molti di questi agenti è stato altrettanto impressionante, con alcuni costano $ 1000 – $ 1200 per pillola a partire dal 2016. Per pillola! Un corso di terapia di 12 settimane potrebbe costare tra $ 86.000 e $ 94.000, escluse visite mediche o test di laboratorio. Pochi potrebbero permettersi questi agenti senza un’assicurazione eccellente.

Quindi chi stabilisce il prezzo?

La risposta breve è che la compagnia farmaceutica che ha sviluppato il prodotto stabilisce il prezzo. Questo è il costo di acquisto all’ingrosso (WAC). Non sono obbligati a fornire giustificazioni. Ci sono, tuttavia, alcuni fatti che vale la pena considerare a questo proposito. Costa, in media, $ 2,6 miliardi e richiede 10 anni per un farmaco per raggiungere l’approvazione della FDA, e solo circa due su dieci farmaci commercializzati guadagnano abbastanza da coprire i loro costi di sviluppo, secondo uno studio della Tufts University. In alcuni casi, i benefit manager della farmacia (PBM) e Veteran’s Affairs potevano e hanno negoziato sconti fino al 46% o superiori. Questo chiaramente aiuta, ma Medicare è legalmente vietato negoziare e paga il prezzo intero. Poiché quasi il 70% dei pazienti con epatite C negli Stati Uniti sono "baby boomer" nati tra il 1945 e il 1965, Medicare diventa un importante fornitore di servizi sanitari.

Pertanto, se un piano richiede un tasso di co-pagamento del farmaco del 20 percento, che potrebbe non sembrare eccessivamente eccessivo per un farmaco per la pressione del sangue, questo potrebbe essere di circa $ 20.000 per un ciclo di terapia dell’epatite C di 12 settimane. E raddoppiamo se sono selezionate 24 settimane.

Ne vale la pena?

Lo shock adesivo dei nuovi farmaci ha portato molti a chiedersi se i benefici medici valessero il costo. Innanzitutto, queste terapie sono associate ad un alto tasso di "cura" superiore al 90%. Una cura per un caso di epatite C ha un grande impatto sulla longevità e sulla qualità della vita. Non solo c’è una diminuzione della "mortalità per tutte le cause", ma c’è anche una marcata riduzione del bisogno finale di trapianto di fegato e sviluppo del cancro del fegato.

Coloro che non hanno la cirrosi al momento del trattamento possono in gran parte aspettarsi una vita normale come avrebbero senza epatite C. Infatti, una delle giustificazioni per l’alto prezzo dell’industria farmaceutica è il risparmio a valle nella necessità di meno trapianti di fegato.

In quale altro modo possiamo valutare il valore? Ci sono in realtà diversi modi che sono stati studiati. Un modo semplice è calcolare il costo di una cura con i farmaci di oggi rispetto agli standard più vecchi. Ad esempio, se una terapia più vecchia fosse meno costosa, ma solo curata il 50% dei pazienti trattati, il costo per curare il 100% dei pazienti potrebbe teoricamente renderlo più costoso per la società rispetto a un farmaco leggermente più costoso che ha guarito il 95%. Questo ha certamente dimostrato di essere il caso. Trattamenti più vecchi che includevano peginterferone, ribavirina e telaprevir di boceprevir (lo standard di terapia di cura nel 2011), in media tra $ 172,889 e $ 188,859 per cura. Questo è quasi il doppio del costo per cura dei farmaci più recenti, e sono stati anche associati a sostanzialmente più tossicità ed effetti collaterali.

Un’analisi costo-efficacia è un modo diverso di valutare il valore. Queste analisi prendono in considerazione il costo del farmaco e la cura oggi contro qualsiasi risparmio sui costi dalla prevenzione delle malattie in futuro. In generale, questi tipi di analisi suggeriscono che gli interventi molto convenienti includono in genere quelle procedure che costano meno di $ 20.000; quelli che vanno da $ 20.000 a $ 100.000 sono moderatamente redditizi; e gli interventi che costano più di $ 100.000 sono probabilmente convenienti.Utilizzando una scala in cui $ 50.000 per anno di vita aggiustato per la qualità acquisita è considerato un valore, la maggior parte delle terapie più recenti entrano a questa cifra. Se pensiamo ai potenziali costi a valle associati alle visite mediche e ai test, per non parlare dei rischi meno comuni ma reali del cancro al fegato, della cirrosi e della necessità di un trapianto di fegato, è facile vedere come questi possano essere giudicati efficaci in termini di costi.Tuttavia, il rapporto costo-efficacia non è lo stesso di quello economico. È stato stimato che costerebbe all’industria sanitaria circa 139 miliardi di dollari per curare tutti gli Stati Uniti che hanno l’epatite C. Per i programmi con un budget di farmaci relativamente fisso come molti piani statali di Medicaid, ciò significherebbe limitare l’accesso o prendere fondi da un altro disturbo. La maggior parte dei piani statali di Medicaid hanno quindi istituito una forma di razionamento in cui solo i pazienti con i più avanzati stadi della malattia possono essere presi in considerazione per il trattamento, e anche in questo caso spesso si superano ulteriori ostacoli.

Chhatwal J, Kanwal F, Roberts MS, Dunn MA. Efficacia dei costi e impatto sul bilancio del trattamento con virus dell’epatite C con Sofosbuvir e Ledipasvir negli Stati Uniti. Ann Intern Med. 2015; 162 (6): 397-406.

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