Che cos’è un farmaco orfano e qual è la legge sui farmaci orfani? Perché la ricerca e lo sviluppo di questi farmaci sono importanti e quali sono le barriere?
Che cos’è un farmaco orfano? – Definizione
Un farmaco orfano è un farmaco (farmaceutico) che rimane sottosviluppato a causa della mancanza di una società per trovare il farmaco redditizio. Spesso la ragione per cui il farmaco non è redditizio è che ci sono relativamente poche persone che acquisteranno il farmaco se confrontati con la ricerca e lo sviluppo necessari per produrre il farmaco.
In parole semplici, i farmaci orfani sono quelli che le aziende non si aspettano di ricavare molto denaro e dirigono invece i loro sforzi verso farmaci che porteranno denaro.
Perché alcuni farmaci sono "farmaci orfani"
Le aziende farmaceutiche (farmaceutiche) e biotecnologiche sono costantemente alla ricerca e allo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle condizioni mediche, e nuovi farmaci vengono immessi sul mercato frequentemente. Le persone che soffrono di malattie o disturbi rari, d’altra parte, non vedono la stessa attenzione alla ricerca di farmaci per le loro malattie. Questo perché il loro numero è basso e quindi anche il mercato potenziale dei nuovi farmaci per il trattamento di queste malattie rare (comunemente definiti "farmaci orfani") è piccolo.
Una malattia rara si verifica in meno di 200.000 individui negli Stati Uniti o meno di 5 per 10.000 individui nell’Unione europea. Le agenzie governative negli Stati Uniti e nell’Unione Europea hanno quindi adottato misure per ridurre questa disparità nello sviluppo di farmaci
Incentivi per aumentare lo sviluppo di farmaci orfani
Riconoscendo che negli Stati Uniti non sono stati sviluppati farmaci adeguati per malattie rare e che le compagnie farmaceutiche avrebbe effettivamente dovuto subire una perdita finanziaria nello sviluppo di farmaci per condizioni rare, il Congresso degli Stati Uniti ha approvato l’Orphan Drug Act nel 1983.
L’Ufficio degli Stati Uniti per lo sviluppo di prodotti orfani
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense è responsabile della sicurezza e dell’efficacia di farmaci sul mercato negli Stati Uniti.
La FDA ha istituito l’Office of Orphan Product Development (OOPD) per contribuire allo sviluppo di farmaci orfani (e di altri prodotti medici per malattie rare), compresa l’offerta di borse di ricerca.
I farmaci orfani, come altri farmaci, devono ancora essere trovati sicuri ed efficaci attraverso la ricerca e gli studi clinici prima che la FDA li approvi per il marketing.
Legge sugli orfani negli Stati Uniti del 1983
L’Orphan Drug Act offre incentivi per indurre le aziende a sviluppare farmaci (e altri prodotti medici) per i piccoli mercati di individui con disturbi rari (negli Stati Uniti il 47 percento delle malattie rare colpisce meno di 25.000 persone ). Questi incentivi includono:
- crediti fiscali federali per la ricerca effettuata (fino al 50% dei costi) per lo sviluppo di un farmaco orfano.
- Un monopolio garantito di 7 anni sulle vendite di farmaci per la prima azienda per ottenere l’approvazione della FDA per un determinato farmaco. Questo vale solo per l’uso approvato del farmaco. Un’altra applicazione per un uso diverso potrebbe anche essere approvata dalla FDA, e la società avrebbe diritti esclusivi di marketing per il farmaco anche per quell’uso.
- Deroghe per le tasse per l’approvazione degli stupefacenti e tasse annuali sui prodotti FDA.
Prima del passaggio dell’Orphan Drug Act, erano disponibili pochi farmaci orfani per il trattamento di malattie rare.
Dall’Atto, oltre 200 farmaci orfani sono stati approvati dalla FDA per la commercializzazione negli Stati Uniti
Effetto della Legge sui Farmaci Orfani negli Stati Uniti Farmaceutici
Da quando la Legge sui Farmaci Orfani è nata nel 1983, è stata responsabile della sviluppo di molti farmaci. Entro il 2012 c’erano almeno 378 farmaci che sono stati approvati attraverso questo processo e il numero continua a salire.
Esempio di farmaci disponibili a causa della legge sui farmaci orfani
Tra i farmaci approvati sono inclusi:
- L’ormone adrenocorticotropo (ACTH) per il trattamento degli spasmi infantili
- Tetrabenzina per il trattamento della corea che si verifica nelle persone con malattia di Huntington
- Terapia sostitutiva enzimatica per chi ha problemi di accumulo di glicogeno, malattia di Pompe
Ricerca internazionale e sviluppo per farmaci orfani
Come il Congresso degli Stati Uniti, il governo dell’Unione Europea (UE) ha riconosciuto la necessità di aumentare la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani.
Comitato per i medicinali orfani
Fondato nel 1995, l’Agenzia europea per i medicinali (EMEA) ha la responsabilità di garantire la sicurezza e l’efficacia dei farmaci sul mercato nell’UE. Riunisce le risorse scientifiche dei 25 Stati membri dell’UE. Nel 2000 è stato istituito il comitato per i medicinali orfani (COMP) per sorvegliare lo sviluppo di farmaci orfani nell’UE.
Regolamento sui medicinali orfani
Il regolamento sui medicinali orfani, approvato dal Consiglio europeo, fornisce incentivi per lo sviluppo di farmaci orfani (e di altri prodotti medici per i disturbi rari) nell’UE, tra cui:
- esenzioni dalle tasse relative al processo di approvazione commerciale.
- Un monopolio garantito di 10 anni sulle vendite di farmaci per la prima azienda per ottenere l’approvazione all’immissione in commercio EMEA di un farmaco. Questo vale solo per l’uso approvato del farmaco.
- Autorizzazione all’immissione in commercio nella Comunità: una procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio che si estende a tutti gli Stati membri dell’UE.
- Assistenza per il protocollo, ovvero fornitura di consulenza scientifica alle aziende farmaceutiche in merito ai vari test e alle prove cliniche necessarie per lo sviluppo di un farmaco.
Il regolamento sui medicinali orfani ha avuto lo stesso effetto benefico nell’UE che la legge sui farmaci orfani ha avuto negli Stati Uniti, aumentando notevolmente lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci orfani per i disturbi rari.
Linea di fondo sulla legge sui farmaci orfani
Al momento vi sono molte polemiche sulla legge sui farmaci orfani, con la necessità di trattamenti per le malattie rare su un lato della scala e domande sulla sostenibilità dall’altra. Per fortuna, questi atti, sia negli Stati Uniti che in Europa, hanno aumentato la consapevolezza per le numerose malattie rare che, se sommate, non sono poi così rare.
