Quali mezzi di uso compassionevole della droga per pazienti oncologici e oncologi

Cosa si intende per uso di droghe compassionevole per pazienti oncologici? Pensa a queste domande:

Cosa succede se c’è solo un trattamento studiato che potrebbe aiutarti, ma non hai i requisiti per l’iscrizione alla sperimentazione clinica? Che cosa succede se hai fallito tutti i trattamenti alternativi ad eccezione di un trattamento promettente che non è stato ancora approvato dalla FDA?

In questo caso, la FDA ha in atto un piano di backup. Questa è chiamata l’esenzione dall’uso compassionevole o l’accesso esteso ai farmaci sperimentali.

Qual è il significato e lo scopo di "Compassionate Drug Use?"

L’uso di droghe compassionevole si riferisce all’uso di un farmaco sperimentale (farmaco sperimentale) o dispositivo medico (non ancora approvato dalla FDA) al di fuori di una sperimentazione clinica per il trattamento quando non è disponibile un trattamento soddisfacente alternativo. Prima dell’approvazione della FDA, un farmaco sperimentale non può essere venduto o commercializzato negli Stati Uniti.

Che cos’è un nuovo farmaco sperimentale (IND)? – Rassegna delle sperimentazioni cliniche e del processo di approvazione della FDA

Prima di discutere l’uso di droghe compassionevole, può aiutare a eseguire il backup e descrivere il processo di un nuovo farmaco o procedura mentre è stato sviluppato e, in ultima analisi, respinto o approvato dal processo di approvazione della FDA per l’uso da parte del pubblico in generale. Per questa discussione, limiterò il processo ai soli farmaci.

Il primo passo che i ricercatori utilizzano quando valuta un possibile farmaco riguarda studi non umani. Nuovi farmaci in questo ambiente sono testati su entrambe le cellule tumorali coltivate in un piatto in laboratorio o su altri animali, come i topi. Quando questi studi sono considerati sufficientemente completi, i test umani passano attraverso 3 fasi di studi clinici.

Gli studi clinici di fase 1 sono condotti su un piccolo numero di persone e sono progettati per rispondere alla domanda: "Il farmaco è sicuro?" Le prove di fase 2 sono il passo successivo, progettato per rispondere alla domanda: "Il trattamento funziona?" L’ultima fase prima dell’approvazione della FDA (o del rifiuto) è la fase 3 di studi clinici, prove impiegate per rispondere alla domanda: "Il trattamento funziona meglio dei trattamenti approvati standard o con meno effetti collaterali?"

Utilizzando questo scenario, l’uso di droghe compassionevole sarebbe l’uso di un farmaco che si trova in una delle fasi degli studi clinici prima dell’approvazione della FDA, ma non come partecipante a uno degli studi clinici.

Quando qualcuno potrebbe qualificarsi per un uso di droga compassionevole (Esenzione per uso compassionevole)?

Idealmente, i pazienti oncologici che potrebbero beneficiare di un nuovo farmaco sperimentale (IND) verrebbero arruolati in una sperimentazione clinica attiva che sta studiando quel farmaco. Detto questo, alcune persone che potrebbero beneficiare di un farmaco in studio potrebbero non corrispondere ai criteri specifici per l’iscrizione a tale sperimentazione clinica per motivi quali età, precedenti trattamenti, stato di prestazione o altre condizioni escluse. In questo caso, devono essere soddisfatti 2 criteri:

Non deve esserci una terapia alternativa soddisfacente disponibile per diagnosticare, monitorare o trattare una malattia grave, e

Il probabile rischio per la persona dal farmaco (o dalla procedura) sperimentale non è maggiore rispetto al probabile rischio derivante dalla malattia stessa.

Che cos’è l’accesso esteso ai farmaci sperimentali?

Se leggi documenti FDA, potresti chiederti quale sia la differenza tra l’accesso esteso e l’esenzione dall’uso compassionevole, o se sono usati in modo intercambiabile. La risposta è che ci sono 3 livelli di accesso esteso, con il primo riferimento all’uso da parte di un paziente individuale.Questi livelli includono:

L’uso di farmaci sperimentali per singoli pazienti
Popolazioni di pazienti di dimensioni intermedie (fino a 100) e

Gruppi più grandi di pazienti (più di 100)

Requisiti per l’accesso individuale a farmaci sperimentali per il cancro

I seguenti requisiti devono essere soddisfatti per richiedere l’accesso individuale:

Il farmaco (o la procedura) deve essere utilizzato per la diagnosi, il monitoraggio o il trattamento di una malattia grave.
Il paziente deve essere non idoneo per eventuali studi clinici in corso sul farmaco.
La FDA deve stabilire che l’esenzione dall’uso compassionevole non interferirà con nessuno degli studi clinici in corso sul farmaco.
Non deve esserci un’alternativa soddisfacente o un trattamento comparabile disponibile per il paziente, o il paziente non è in grado di tollerare queste terapie alternative.
Un paziente deve avere una diagnosi di cancro per la quale il farmaco sperimentale ha dimostrato attività. In altre parole, la FDA deve determinare che ci sono prove sufficienti che il farmaco sia sicuro ed efficace per giustificare il suo uso per un particolare paziente.
Un paziente deve di solito aver subito un trattamento standard che non ha esito positivo.
Il farmaco deve essere usato per una condizione grave o pericolosa per la vita, in cui i rischi del trattamento sperimentale superano i rischi di non ricevere il trattamento. In altre parole, il rischio, incluso il decesso, del trattamento sperimentale è considerato inferiore al rischio di morte per malattia senza trattamento.
Ottenere il farmaco implica la partecipazione attiva del medico e del paziente
Il medico deve essere disposto a gestire il farmaco e completare il monitoraggio del trattamento
La società che produce il farmaco deve accettare di fornire il farmaco (la FDA non può "forzare" il società per fornire il farmaco.) Se la società richiede il pagamento per il farmaco, il paziente deve fornire questo pagamento.
La FDA, dopo aver ricevuto l’applicazione, prenderà una decisione in merito all’opportunità o meno di consentire un’esenzione dall’uso compassionevole. È importante notare che mentre questo suona come un processo difficile, dal 2009 la FDA ha approvato la stragrande maggioranza se ha ricevuto investig nuove applicazioni sperimentali sul farmaco.Processo di domanda per l’uso di droghe compassionevole

Esistono 2 tipi di applicazioni per uso compassionevole. Questi includono:

Uso di emergenza –

In una situazione di emergenza può essere richiesta una richiesta telefonica (o altra forma rapida di comunicazione) e un funzionario della FDA può dare l’autorizzazione al telefono per iniziare il trattamento. Il medico curante deve seguire questa autorizzazione verbale con una domanda scritta di uso di droghe sperimentale entro 15 giorni dall’abilitazione verbale della FDA per utilizzare il farmaco. (Se non c’è abbastanza tempo per ottenere l’approvazione dal comitato di controllo delle indagini (IRB) in una situazione emergente, il trattamento può iniziare senza l’approvazione dell’IRB a condizione che l’IRB venga informato dal medico che fornisce il trattamento di emergenza entro 5 giorni lavorativi.) Uso compassionevole (accesso al singolo paziente) –
A meno che non vi sia un’emergenza potenzialmente letale, il medico curante deve completare una nuova applicazione per uso di droghe sperimentale. Una volta che questa applicazione viene consegnata alla FDA, la FDA ha un periodo di 30 giorni durante il quale la domanda può essere esaminata e una decisione presa in merito all’accettazione o alla negazione. Tieni presente che la maggior parte delle volte la decisione verrà condivisa con il medico curante il più rapidamente possibile. Since (Poiché queste informazioni cambiano nel tempo, controlla le fonti FDA elencate in fondo a questo articolo per le informazioni più aggiornate.) Cosa devi sapere come paziente

Ci sono molte cose da tenere a mente se stai considerando l’uso di un farmaco sperimentale. Questi includono:

Il farmaco (o la procedura) può avere seri rischi.

Poiché il farmaco (o la procedura) non è ancora stato approvato dalla FDA, non è noto se il farmaco in esame sia migliore o peggiore del farmaco standard. Non si può ricevere alcun beneficio aggiuntivo dal farmaco.

Gli effetti collaterali a breve termine e gli effetti collaterali a lungo termine del farmaco non sono ancora completamente noti.
Responsabilità del vostro medico nell’uso di droghe compassionevole
Quando fate domanda per uso di droghe compassionevole, sarà il vostro oncologo curante (quello che vedete voi stessi per cura) che sarà responsabile dell’applicazione, dell’amministrazione e della documentazione del trattamento.

Il medico curante deve compilare un’applicazione come descritto sopra.

Il medico curante sarà responsabile di presentare un protocollo di trattamento e dimostrare alla FDA un rapporto sull’esito del trattamento, sommario e qualsiasi effetto collaterale.

Il medico curante è responsabile dell’ottenimento del farmaco dal produttore / sviluppatore e di tenere conto di eventuali farmaci residui dopo il trattamento.
Il medico curante deve accettare di monitorare il paziente durante il trattamento, seguendo tutte le linee guida e le responsabilità mentre assume il ruolo di investigatore per questo paziente.