L’American Society of Hematology (ASH) è la più grande società professionale del mondo interessata alle cause e ai trattamenti delle malattie del sangue. Ogni anno, i migliori e i più brillanti di tutto il mondo vengono a partecipare ad ASH.
Quest’anno, c’è stata una sessione sulle nuove terapie approvate dalla FDA per le condizioni ematologiche. È stato tenuto perché i medici volevano più informazioni su alcune delle recenti approvazioni della FDA.
I relatori hanno esaminato una serie di informazioni sui nuovi farmaci, tra cui ibrutinib (Imbruvica) e idelalisib (Zydelig).
Per molti, l’incontro di dicembre di ASH funge da vetrina per tutti i progressi compiuti nell’anno precedente in ematologia e oncologia. Qui ci sono solo alcuni degli articoli di cui la gente parlava.
Ibrutinib (Imbruvica)
Diverse proteine o complessi, come gli enzimi, svolgono un ruolo nella segnalazione cellulare – il processo mediante il quale le cellule "ascoltano" e rispondono ai segnali chimici. La tirosina chinasi di Bruton (BTK), un enzima che svolge un ruolo importante nello sviluppo delle cellule B, è un esempio di un tale enzima che regola la segnalazione cellulare. Ibrutinib è una piccola molecola che blocca l’enzima BTK.
Bloccando questo enzima, ibrutinib interferisce con una via di segnalazione su cui si basano determinate cellule tumorali. Sulla base dei successi ottenuti finora, la FDA ha designato l’ibrutinib come terapia rivoluzionaria, con un ruolo nel trattamento dei seguenti tumori maligni:
- pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che hanno ricevuto almeno un trattamento precedente
- pazienti con leucemia linfatica cronica (CLL) con 17 p delezione
- Pazienti con linfoma a cellule del mantello (MCL) che hanno ricevuto almeno un trattamento precedente
Ibrutinib è una pillola che viene assunta una volta al giorno ed è abbastanza ben tollerata. L’uso dell’agente viene inoltre studiato nel trattamento di altri tumori, sia da solo che in combinazione con varie terapie.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib è approvato dalla FDA per le persone con leucemia linfocitica cronica recidivata (CLL), linfoma non-Hodgkin follicolare recidivato delle cellule B (FL) e linfoma linfocitico piccolo recidivante (SLL, un altro tipo di linfoma non-Hodgkin ).
L’approvazione si basava sui risultati di una sperimentazione in 220 pazienti con LLC recidivante, in cui non era prevista la chemioterapia convenzionale. Il regime era idelalisib + rituximab o placebo + rituximab. Lo studio ha mostrato una riduzione dell’82% del rischio di progressione del cancro con idelalisib, quindi l’hanno fermato precocemente, lasciando che i pazienti trattati con placebo + rituximab sapessero tutto su idelalisib e offrendogli il nuovo farmaco. Tutti i pazienti nel gruppo trattato con rituximab + placebo hanno quindi iniziato a ricevere idelalisib.
Brentuximab vedotin (Adcetris)
Questo agente è un’iniezione per infusione endovenosa. Brentuximab vedotin ha un meccanismo d’azione interessante. È un anticorpo ingegnerizzato – è combinato con un agente che aiuta a uccidere le cellule tumorali una volta raggiunto il bersaglio. È destinato a una proteina chiamata CD30, che è presente nel linfoma di Hodgkin classico (HL) e nel linfoma anaplastico a grandi cellule sistemico (sALCL).
Lo studio discusso presso l’ASH è stato il primo nel linfoma a mostrare che l’aggiunta di un farmaco di mantenimento dopo il trapianto può migliorare notevolmente i risultati del paziente.
Nello studio AETHERA, circa il 63% dei pazienti con linfoma ad alto rischio trattati con il farmaco ha raggiunto una sopravvivenza libera da progressione di 24 mesi rispetto al 51% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.
Blinatumomab (Blincyto)
Questo farmaco è il primo dei farmaci BITE (Bi-specifico T Cell Engager) da approvare. Secondo i ricercatori dell’ASH, ha mostrato un’attività significativa nei pazienti con leucemia linfatica cronica a cellule B (ALL) con malattia residua minima dopo terapia di induzione. Blinatumomab ha eliminato le cellule tumorali residue dal 78% dei 112 pazienti trattati.
Secondo il National Cancer Institute, blinatumomab è un anticorpo ingegnerizzato con il potenziale di stimolare il sistema immunitario e andare dopo il cancro con attività antineoplastiche.
Il blinatumomab approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta precursore del cromosoma Philadelphia B (cellule B ALL), una forma non comune di ALL.
Guarda Niccola Gokbuget, MD, spiega come funziona blinatumomab.
Le auto portano a TUTTA la remissione
I dati a lungo termine di uno studio che utilizzava le cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR) hanno mostrato che queste cellule riprogrammate restano attaccate per qualche tempo, facendo il loro lavoro, portando a remissioni piuttosto lunghe. Molti nella comunità scientifica sono ottimisti su questo particolare tipo di terapia per una varietà di tumori che sono altrimenti difficili da assumere.
Nota sugli effetti collaterali
Degno di nota, tutti questi agenti hanno effetti collaterali, alcuni dei quali possono essere seri e alcuni dei quali potrebbero non essere ancora noti. Come con tutti i farmaci, la decisione di trattare è influenzata da ciò che è noto sui rischi e sui benefici stabiliti dal trattamento e dai fattori individuali del paziente.
