Il trapianto di cellule staminali è un campo sperimentale ed emergente della ricerca sulla sclerosi multipla (SM), e finora i risultati scientifici sono stati promettenti. Detto questo, gli esperti sono cauti, poiché questo tipo di terapia è oneroso per il corpo e richiede un’attenta valutazione dei pro rispetto ai contro.
Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla
In passato, i trapianti di cellule staminali erano riservati a quelli con determinati tipi di cancro del sangue o del midollo osseo, come la leucemia, il linfoma o il mieloma multiplo.
Ma negli ultimi anni, il trapianto di cellule staminali è stato studiato nel trattamento di altre condizioni mediche immuno-correlate, inclusa la sclerosi multipla.
Un trapianto di cellule staminali per il trattamento della sclerosi multipla inizia con una procedura chiamata raccolta delle cellule staminali. Questa procedura comporta la rimozione delle cellule staminali di una persona dal loro stesso flusso sanguigno (a cui si accede attraverso una vena) o il proprio midollo osseo (accessibile attraverso un ago nella pelvi).
Il termine medico formale per questo è un autologo trapianto di cellule ematopoietiche autologo che significa che le cellule staminali di una persona sono usate e ematopoietiche che significano la formazione di cellule del sangue.
Una volta raccolte e conservate le cellule staminali, una persona avrà il sistema immunitario soppresso (chiamato trapianto non mieloablativo) o eliminato (chiamato trapianto mieloablativo). Questa soppressione o eliminazione è ottenuta attraverso farmaci chemioterapici e anticorpi che riducono il sistema immunitario.
La differenza tra soppressione del sistema immunitario e ablazione (spazzatura) è che la cancellazione richiede dosi di chemioterapia più alte e più tossiche rispetto alla soppressione, che richiede dosi più basse e meno tossiche.
Una volta completata questa fase, una persona riposerà per un paio di giorni prima di sottoporsi a infusione di cellule staminali, una procedura in cui le cellule staminali vengono restituite alla persona attraverso una vena.
Una volta infuse, queste cellule staminali viaggiano dal sangue al midollo osseo dove si riproducono e costruiscono un nuovo sistema immunitario: l’idea è che questo nuovo e migliorato sistema immunitario sarà sano e non attaccherà la guaina mielinica nel cervello e midollo spinale.
La scienza dietro il trapianto di cellule staminali negli Stati Uniti
In uno studio canadese del 2016 condotto da Lancet, 12 partecipanti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente e 12 pazienti con sclerosi secondaria progressiva sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questi partecipanti presentavano una malattia aggressiva e una prognosi complessivamente molto sfavorevole, il che significa che avevano avuto molteplici ricadute della SM precoce con disabilità prolungata, nonostante il trattamento con SM.
I risultati di questo studio sono stati tuttavia promettenti. Di questi 24 partecipanti, 17 (70%) non avevano attività di malattia della SM tre anni dopo il trapianto. Nessuna attività della SM significava:
- nessuna nuova recidiva della SM
- nessuna nuova lesione della SM alla RMN
- nessuna evidenza di progressione della malattia
Inoltre, a 7,5 anni dal trapianto, il 40% dei partecipanti ha avuto un miglioramento della disabilità correlata alla SM. In effetti, alcuni dei partecipanti hanno avuto recuperi notevoli, tra cui:
- risoluzione di nistagmo e atassia
- ritorno al lavoro o alla scuola
- sposarsi o fidanzarsi
- avere figli che usano ovuli o spermatozoi o donatori di sperma
Detto questo, è importante notare che dei 24 partecipanti, uno è morto a causa di un’infezione, una complicanza legata al trapianto di cellule staminali. Un altro partecipante ha anche sviluppato gravi problemi legati al fegato ed è stato ricoverato in ospedale per un lungo periodo di tempo. Inoltre, ci sono stati una serie di effetti collaterali correlati al trapianto, come la febbre neutropenica e la tossicità correlata alla chemioterapia.
Più ricerca sui trapianti di cellule staminali negli Stati Uniti
In uno studio del in JAMA del 2015, 123 partecipanti con SM recidivante e 28 partecipanti con SM secondaria progressiva sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali.I partecipanti sono stati seguiti in media per 2,5 anni. A differenza dello studio precedente, il sistema immunitario in questi pazienti era soppresso, invece di essere spazzato via prima dell’infusione di cellule staminali, chiamato trapianto di cellule staminali non mieloablative.
I risultati hanno suggerito sia un calo del numero di recidive e il numero di lesioni MS potenziate con gadolinio su tutte le risonanze magnetiche da trapianto di cellule post-staminali. La risonanza magnetica cerebrale era stata completata a 6 mesi dopo il trapianto e poi ogni anno.
Inoltre, c’è stato un miglioramento di uno o più punti nel punteggio EDSS nel 50% dei partecipanti a 2 anni e 64% dei partecipanti a 4 anni. Il punteggio EDSS misura la gravità e la progressione della SM rispetto alla disabilitazione. Ma questo miglioramento è stato riscontrato solo in quelli con SM recidivante-remittente (non in quelli con SM secondaria progressiva), e in quelli che hanno avuto SM per 10 anni o meno.
Questo studio ha avuto effetti collaterali molto meno preoccupanti, senza decessi o infezioni gravi. Questo è probabilmente attribuito alla soppressione contro la cancellazione del sistema immunitario prima che le cellule staminali fossero infuse.
Una parola da Verywell
Mentre questa è una ricerca eccitante, gli esperti sono ancora cauti. Queste prove sono piccole e mancano di gruppi di controllo. Sono necessari studi più ampi e più a lungo termine per capire veramente il beneficio e la sicurezza del trapianto di cellule staminali nel trattamento della SM. Inoltre, i rischi per la salute del trapianto di cellule staminali sono molto reali. Quindi trovare i modi per ridurre questi rischi è una sfida attuale e pressante.
Inoltre, anche se il trapianto di cellule staminali è approvato per la SM, potrebbe essere una terapia riservata a quelli con SM più grave che hanno fallito le terapie tradizionali come interferoni o Copaxone – non necessariamente che non funzionerà per quelli con lieve malattia, ma solo che i rischi potrebbero non valerne la pena.
