La scelta del trattamento ottimale per la mielofibrosi primaria può essere difficile. Spesso non c’è una scelta chiara. Esistono diversi trattamenti per la mielofibrosi primaria, ma solo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (noto anche come trapianto di midollo osseo) è curativo.
Perché non tutti ricevono un trapianto?
Una cura sembra meravigliosa, quindi potresti chiederti perché tutti quelli con mielofibrosi primaria non ricevono un trapianto.
Tutto ruota attorno al rischio e al beneficio.
Il trattamento della mielofibrosi primaria è guidato dalla categoria di rischio sulla base di segni e sintomi che si verificano. Se non si hanno sintomi o si hanno sintomi con malattia a basso rischio, la sopravvivenza media dopo la diagnosi è di 15,4 anni. In questo caso, le potenziali complicazioni (trapianto acuto o cronico contro la malattia e la morte dell’ospite) associate al trapianto superano i benefici della cura. Gli studi hanno dimostrato che la sopravvivenza a 5 anni nelle persone con rischio basso o con rischio di rischio intermedio era inferiore se avevano subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Tuttavia, nella malattia di livello intermedio 2 e ad alto rischio, la sopravvivenza a cinque anni è migliorata nelle persone che hanno ricevuto un trapianto rispetto a quelle che non lo hanno fatto.
Se si dispone di mielofibrosi primaria a rischio intermedio 2 o ad alto rischio, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è il trattamento preferito. Poiché l’età avanzata aumenta il rischio di complicazioni correlate al trapianto (prevalentemente secondaria a trapianto contro malattia ospite), il trapianto è storicamente riservato alle persone con mielofibrosi primaria al di sotto dei 60 anni.
Dall’età media delle persone con mielofibrosi primaria alla diagnosi è 67 , questo limita significativamente il numero di persone con mielofibrosi primaria che sono potenziali candidati per questa terapia. Inoltre, il donatore preferito per HSCT è un fratello abbinato. Un fratello maggiore (stessa madre e padre del ricevente) ha una probabilità su quattro di essere una partita, limitando ulteriormente il numero di persone che possono sottoporsi a questa terapia.
Prognosi post-trapianto
Attualmente, dal 40 al 60 per cento delle persone con mielofibrosi primaria sottoposte a trapianto vive per almeno tre o quattro anni. Ci sono alcune prove che suggeriscono che sottoporsi a splenectomia (rimozione chirurgica della milza) prima del trapianto è associato a tassi di sopravvivenza migliorati in particolare negli uomini, ma la ragione di questo non è pienamente compresa. Inoltre, le persone che sviluppano mielofibrosi dopo policitemia vera o trombocitemia essenziale sembrano avere un tasso di sopravvivenza migliore dopo il trapianto rispetto alle persone con mielofibrosi primaria.
Chi non è idoneo?
Alcune persone con malattie ad alto rischio non sono candidate per HSCT. Questo è principalmente determinato dalla probabilità di sopravvivenza dopo HSCT.
Cose come l’eccessiva milza grande (più di otto pollici sotto la gabbia toracica) e più di 20 trasfusioni di sangue prima del trapianto (in particolare se si hanno entrambi) sono state associate a una sopravvivenza inferiore a cinque anni dopo il trapianto.
Cosa succede se non sei idoneo?
Quindi cosa si consiglia se si dispone di mielofibrosi primaria ad alto rischio, ma non si è idonei per HSCT o non si dispone di un donatore? Se si hanno sintomi come ingrossamento doloroso di milza, affaticamento, dolore osseo, sudorazione notturna, ecc., Ruxolitinib potrebbe essere una terapia ragionevole.
Ruxolitinib ha dimostrato di ridurre i sintomi, ridurre le dimensioni della milza e migliorare l’anemia nelle persone con mielofibrosi primaria. Un’altra alternativa a HSCT potrebbe essere l’iscrizione a una sperimentazione clinica. Ciò consentirebbe l’accesso precoce ai farmaci studiati come potenziale terapia per la mielofibosi primaria.
Non è facile imparare che non sei idoneo per una cura, ma ricorda di esplorare tutte le tue opzioni.
Il futuro dei trapianti come trattamento
Con miglioramenti nei trattamenti intorno al trapianto, come il regime usato per preparare il midollo osseo prima del trapianto e i farmaci usati per prevenire il trapianto contro la malattia ospite, vengono eseguiti più trapianti nelle persone di età superiore a 60 e con donatori alternativi (parenti non perfettamente abbinati o corrispondenti donatori non collegati).
Alcuni centri trapiantano persone con mielofibrosi fino all’età di 75 anni.
Speriamo, con continui miglioramenti, che l’HSCT sarà disponibile per più persone con mielofibrosi. Poiché la mielofibrosi primaria è una condizione rara, ci vorranno anni prima di avere una chiara comprensione del ruolo dei donatori alternativi in HSCT per questo disturbo.
